В США разработали первый препарат для генной терапии

Об этом сообщает агентство Bloomberg.

По информации источника, созданный препарат должен помочь больным с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией. Люди, страдающие от этого редкого заболевания, из-за мутации гена RPE65 постепенно теряют зрение, так как данное нарушение уменьшает количество белка, поступающего в клетки сетчатки.

В компании Spark обещают, что их препарат под названием Luxturna сможет избавить от данной мутации за одну инъекцию. Препарат генной терапии уже был одобрен Минздравом США.

По информации ведомства, в Америке проживают 1-2 тысячи человек, страдающих от данной болезни.

Отмечается, что разработчик потратил значительные ресурсы на создание данного препарата, поэтому инъекция для одного глаза будет стоить 425 тысяч долларов (850 тысяч для двух).

В то же время, в компании заявили, что предложат нетипичные для фармацевтики варианты: оплату в рассрочку, а также возмещение затрат страховщикам в случае, если у прошедшего терапию пациента вновь начнет ухудшаться зрение.

из открытых источников